“我们必须承认医疗行业是要保证公平性的，这是行业特点。但同时如果我们要去体现这个行业的效率，就要允许有一部分公司能够获得高于平均水平的超额利润（以鼓励创新）。”
澎湃新闻记者 蒋立冬 AI创意
随着对基因了解的深入和基因编辑技术的发展，人类有望从底层攻克疾病。科学家们已经能做到将外源基因导入目标细胞，对异常的基因进行修改。或者将患者的免疫细胞和干细胞进行基因改造后再回输体内，以达到杀灭癌细胞等治疗目的。
这类细胞疗法与基因疗法（Cell & Gene Therapies，CGT）已经在血液肿瘤、基因缺陷导致的罕见病等领域展现出巨大的临床价值和产业潜力，但也面临研发成本高昂、技术瓶颈、临床转化延迟和商业化不足等问题。
2025年3月18日，“细胞与基因治疗（CGT）产业化进展与项目融资路演对接会”在上海举办，来自政府机构、国家基金和券商的嘉宾围绕技术创新、市场前景、商业模式等话题展开交流。
市场回归理性，细分赛道活跃
海通证券研究所副所长、生物医药行业首席分析师余文心指出，全球超过60%的CGT研发管线由中小型生物技术公司持有。由于研发时间长且投资大，这些企业在早期往往需要依靠资本市场才能存活下来。
上海市科委副主任、一级巡视员朱启高表示，过去的十年是中国生命科学和生物医药的黄金十年，一度出现资本热潮。但在2022年后，政策与资本情况发生改变，市场开始进入“冷静期”，资本追捧下行业估值过高，最终“泡沫”破裂。“我曾见到有企业在创立三个月时估值1亿，短短两年变成100亿，而现在正在破产重组。”朱启高说。
不仅是在中国，全球健康领域投融资都在回归理性。余文心指出，过去三年全球融资规模有所下降，2024年融资金额接近600亿美元，仅为2020年高点的一半。其中，细胞与基因疗法领域募资超过60亿美元，虽然是最为活跃的细分领域，但其商业化表现显著低于预期。
余文心表示，全世界的CGT产品都面临成本高、支付能力不足的问题。以细胞疗法中具有代表性的CAR-T（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）为例，这种定制化的疗法需要先提取患者自身的免疫细胞，进行基因处理使其获得靶向癌细胞的能力后再回输体内。整个疗法不仅价格高昂（40万到300万美元），产品利润率也不高。全球首款上市的CAR-T产品Kymriah毛利率不足20%。
除此之外，CGT目前仅在血液瘤（占新发癌症病例的不到10%）、罕见病等狭窄领域有显著疗效，且可能存在基因编辑脱靶效应、细胞因子风暴等副作用。这些技术瓶颈也影响了一些投资者的信心。
推动技术创新，兼顾公平效率
尽管大环境遇冷，商业化受到制约，但作为“下一代医学革命”，CGT的医疗潜力仍然正在驱使从业者不断推进技术和商业的发展，中国企业已成为该领域的重要创新者。
到2024年底，全球累计有105个细胞与基因疗法药物上市，市场规模达到百亿美元，正在不断扩容。去年，全球细胞与基因疗法产品密集获批，其中美国有12款，中国占5款紧随其后。
余文心指出，要突破CGT发展“僵局”，首先要从科学发现与技术发展入手，探索将细胞与基因疗法用于更多适应证的可能，如将细胞疗法从血液瘤治疗推向实体瘤和自身免疫疾病治疗，将基因疗法从罕见病扩展到常规疾病上。其次，探索更多的通用型技术，用以克服定制化治疗中高成本、长周期的问题。
与会的CGT企业展示了在基因编辑效率提升、递送系统优化、新靶点发现、通用型疗法研发等方面的成果，受到了不少投资者们的青睐。上海愈方生物医药科技有限公司基于端粒生物学的发现，将心力衰竭疾病看成“衰老”问题，通过基因治疗来调节端粒功能，从而达到对心力衰竭的治疗。该公司创始人兼首席科学官张家毓告诉澎湃科技，通过基因疗法调节端粒功能的思路在未来或许还能应用在其它疾病的治疗甚至抗衰老中。“我们刚完成一轮融资，现在国内外很多投资人都对我们很感兴趣。”他说。
余文心表示，除了技术因素以外，完善包含商业保险在内的多元医疗支付体系也是以CGT为代表的高投入创新药破局的关键。
“我们必须承认医疗行业是要保证公平性的，这是行业特点。但同时如果我们要去体现这个行业的效率，就要允许有一部分公司能够获得高于平均水平的超额利润（以鼓励创新）。”她说。
朱启高表示，近期政策正在释放积极信号，或有助于创新药资本市场“回暖”。今年1月17日，国家医保局宣布第一版丙类药品目录预计今年内发布，其中将纳入创新程度高、临床价值大的药物。今年3月11日，证监会负责人在会议中表示“支持优质未盈利科技企业发行上市”，预计相关政策将在不久之后公布。
从产业发展的角度，各地政府在CGT领域积极进行战略布局，希望为企业创新发展提供资金和政策方面的支持。朱启高介绍，上海政府在临床资源服务、审评审批帮助、创新产品应用等方面为企业提供支持，如建设临床研究医院、推动数据要素流通、设立未来产业基金等，全力推动产业发展，强化投融资支持，采取“以投代评”支持机制，为企业发展做好服务。
据悉，去年7月，上海三大先导产业母基金正式发布，其中包括规模为225亿元的生物医药产业母基金。上海国投先导私募基金管理有限公司总经理温治介绍道，该基金及旗下4只子基金已经投资了26个CGT相关项目，总投资额为23.04亿元。
