金婉霞
基因与细胞治疗通过直接修复或替代缺陷基因，为人类提供了对抗遗传性疾病和某些癌症的新方法。
据美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）数据，截至今年第一季度，全球已批准32种基因治疗疗法、68种非基因改造的细胞治疗疗法上市，涉及黑色素瘤、脊髓性肌萎缩症、头颈部肿瘤等。业界认为，基因与细胞治疗技术有潜力从根本上解决疾病，对于传统药物来说是一次“颠覆式创新”。
尽管潜力巨大，但基因与细胞治疗高昂的研发、生产成本以及复杂的监管环境，使得其商业化进程面临诸多挑战。比如，从费用支付来看，以诺华研发的Kymriah（该药品于2017年由美国食品药品监督管理局获批上市，是全球首个获得上市批准的免疫细胞疗法）为例，在美国，该药品的定价为47.5万美元（折合人民币约347万元）。
高昂的成本限制了基因与细胞治疗的应用拓展，也让患者面临不菲的治疗费用。那么，如何兼顾“药企持续研发”与“满足患者需求”？笔者认为，不妨从以下两方面着手，加强商业模式创新，以提高基因与细胞治疗的可及性。
第一，监管层、保险公司等合作联动，通过创新支付机制，例如分期付费、按疗效付费、再保险等模式，以降低患者的一次用药成本；同时，监管层在确保药品合规生产、使用安全的前提下，应着力促进新疗法尽快上市，帮助企业尽早收回创新成本。
第二，药企在积极投入研发的同时，也要更加关注提高生产效率，通过引入自动化、数字化技术，优化生产流程、供应链等手段降低成本。
基因与细胞治疗作为一项前沿技术，其市场化离不开技术进步、政策支持和商业模式创新三者的相辅相成。值得欣喜的是，为促进基因与细胞治疗的发展，目前已有许多支持政策相继出台。例如北京、上海都推出了相关的行动方案、产业措施。相信我国基因与细胞治疗产业必将实现快速发展。
